تازه‌های پزشکی بازساختی
تازه‌ترین پیشرفت‌های سلول‌های بنیادی، سلول‌درمانی، ژن‌درمانی، مهندسی بافت و پزشکی بازساختی را به زبان ساده و قابل فهم دنبال کنید. در این بخش تلاش می‌کنیم تفاوت میان پژوهش اولیه، کارآزمایی انسانی و درمان تأییدشده را به‌طور شفاف مشخص کنیم.
ساخت CAR-T در داخل بدن؛ نتایج اولیه امیدوارکننده در MS و بیماری‌های خودایمنی
در یک مطالعه کوچک انسانی، پژوهشگران به‌جای خارج کردن سلول‌های T و مهندسی آنها در آزمایشگاه، از یک ویروس تغییر‌یافته استفاده کردند تا دستور ساخت گیرنده CAR را مستقیماً به سلول‌های ایمنی داخل بدن منتقل کنند. در مجموع ۱۶ فرد مبتلا به ام‌اس یا سایر بیماری‌های خودایمنی در این مطالعه شرکت داشتند و بهبودهایی در علائم برخی بیماران گزارش شد.
این یافته به این معنا نیست که درمان قطعی جدیدی برای MS در دسترس قرار گرفته است. مطالعه هنوز کوچک است و ایمنی و اثربخشی این روش باید در تعداد بسیار بیشتری از بیماران بررسی شود. اهمیت اصلی آن این است که شاید در آینده تولید CAR-T ساده‌تر و سریع‌تر از روش‌های فعلی شود.
آخرین اخبار
نخستین درمان تأییدشده برای بیماری ذخیره‌ای گلیکوژن نوع Ia
FDA ژن‌درمانی Genglycos را برای بیماران ۸ سال به بالا مبتلا به GSD-Ia به‌صورت accelerated approval تأیید کرده است. این بیماری نادر ژنتیکی باعث اختلال در تنظیم قند خون می‌شود. درمان جدید برای کاهش نیاز روزانه به مصرف نشاسته ذرت در کنار مدیریت تغذیه‌ای طراحی شده است.
این اولین درمان تأییدشده برای این بیماری است، اما تأیید آن شتاب‌یافته است و پیگیری‌های بیشتر برای تأیید منافع بالینی بلندمدت لازم است.
CASGEVY اکنون برای کودکان از ۲ سالگی قابل استفاده است
FDA محدوده سنی CASGEVY را گسترش داده است. این درمان مبتنی بر ویرایش ژنی سلول‌های بنیادی و پیش‌ساز خون‌ساز اکنون برای بیماران ۲ سال به بالا مبتلا به بیماری سلول داسی‌شکل با بحران‌های عروقی عودکننده یا بتاتالاسمی وابسته به تزریق خون تأیید شده است.
این تصمیم باعث می‌شود برخی کودکان بسیار کم‌سن‌تر نیز امکان دسترسی به یک درمان ژنی یک‌باره را داشته باشند؛ البته انتخاب بیمار و خطرات درمان نیازمند ارزیابی تخصصی است.
TREGZI؛ استفاده از سلول‌های T تنظیمی برای کاهش عارضه GVHD
FDA درمان TREGZI را برای شرایط مشخص پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز از اهداکننده همسان تأیید کرده است. این فرآورده شامل سلول‌های بنیادی و پیش‌ساز خون‌ساز به‌همراه سلول‌های T تنظیمی است و هدف آن بازسازی خون و سیستم ایمنی و کاهش خطر GVHD مزمن است.
این درمان برای همه بیماران پیوندی نیست و فقط در شرایط مشخص و بیماران منتخب مبتلا به بدخیمی‌های خونی کاربرد دارد.
CAR-T داخل بدن چه تفاوتی با CAR-T معمول دارد؟
در CAR-T معمول، سلول‌های T از بدن بیمار گرفته شده، در آزمایشگاه مهندسی می‌شوند و سپس به بیمار بازگردانده می‌شوند. در روش جدید، هدف این است که فرایند مهندسی سلول مستقیماً در بدن انجام شود.
اگر این فناوری در مطالعات آینده ایمن و مؤثر باشد، شاید بتواند زمان و پیچیدگی تولید CAR-T را کاهش دهد. اما هنوز درمان استاندارد محسوب نمی‌شود.
چرا CAR-T در بیماری‌های خودایمنی مورد توجه قرار گرفته است؟
CAR-T ابتدا برای برخی سرطان‌های خون توسعه یافت. اکنون پژوهشگران بررسی می‌کنند آیا حذف هدفمند برخی سلول‌های ایمنی غیرطبیعی می‌تواند سیستم ایمنی بیماران مبتلا به بیماری‌های خودایمنی شدید را بازتنظیم کند یا خیر.
این حوزه بسیار امیدوارکننده است، اما بیشتر کاربردهای CAR-T در بیماری‌های خودایمنی هنوز آزمایشی‌اند.
افزایش سرعت ورود درمان‌های سلولی و ژنی به بالین
فهرست تأییدیه‌های FDA در سال ۲۰۲۶ نشان می‌دهد تعداد بیشتری از فرآورده‌های مبتنی بر ژن، سلول‌های بنیادی، سلول‌های ایمنی و فناوری‌های پیشرفته زیستی در حال ورود به مراحل نهایی توسعه و کاربرد بالینی هستند.
افزایش تعداد تأییدیه‌ها به معنی مناسب بودن این درمان‌ها برای همه افراد نیست؛ هر درمان دارای اندیکاسیون، معیارهای انتخاب بیمار و خطرات خاص خود است.